どもども、薬剤師のしぐです。
今回は少し前にYahooニュースにのっていたので、世界最高額の医薬品をチョイネタとしてご紹介しますねー。
自分が学生の時、病院実習での「1番高額な医薬品を調べてくる」という課題がでました。
その時に調べられたのは1錠10040円（当時はもうちょっと高かった）のザイボックス錠だったのを覚えてます。
この数年で、C型肝炎治療薬の「ハーボニー」や、免疫チェックポイント阻害薬の「オプジーボ」など高額な医薬品が話題になりました。
そんなこんなで、世界最高額の医薬品を紹介しちゃうよ。
世界最高薬価の医薬品：ゾルゲンスマ
その名も、ゾルゲンスマです。
日本未発売の医薬品なので、知らない方の方が多いと思います。
ノバルティスさんの子会社（ノバルティスさんが買収したAveXis社）が製造してるんだとか。
2020.2、ついに日本でも承認されそうです！
一応、2020.3には承認が下りると言われています。
日本での薬価はどのように設定されるのか。追ってご報告します！！
ゾルゲンスマの効能効果
「脊髄性筋萎縮症」（ＳＭＡ）に対する遺伝子治療薬です。
日本での推定患者数はおよそ1,000人といわれています。
ＳＭＮ１遺伝子が明らかな原因遺伝子である先天性疾患です。
カンタンに、作用機序解説
遺伝子変異により運動ニューロンに異常がでてしまうのが脊髄性筋萎縮症という疾患です。
このゾルゲンスマは、ウイルスを用いて異常のある運動ニューロンの細胞核まで正常な遺伝子を送り込み、変異のある遺伝子との置換を行うことで運動ニューロンを正常化させるというお薬になります。
投与患者のほぼ全員を救うことができる！と言われています。スゴイよね。
ゾルゲンスマの用法用量
運動ニューロンは細胞分裂しないため、1回の投与で生涯効果が続くと考えられており、米国では静脈注射による単回投与で治療完結という用法用量になってます。
ゾルゲンスマの薬価について
お待ちかねの、薬価について！
一生に一度きりの投与で治療完結のこのお薬。
一回投与量が2億3300万と設定されています。
どっひゃーーーーーっ。
薬剤師の平均生涯年収は2億1000万円と言われています。
一生働いても手が出ないとは、このことですね。
あ、コチラ、わたくし薬剤師しぐの2019年の年収をザックリまとめた内容です。生涯年収もざっと計算してみてます。
一生働いたらゾルゲンスマ使えるようになるかな、、、。
ちなみに、2018年に日本でも承認申請を行なっているようですが、まだ申請中の段階。日本ではもう少し金額を抑えられるように調整してるみたいです。
ホントに、一生を買う感じですね。
でもSMA患者は未治療であれば数年も生きられないといわれています。
なんとしてでも、使ってあげたいお薬ではありますよね。
日本最高薬価の医薬品：キムリア
日本での最高薬価の医薬品は、再発又は難治性のCD19陽性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）および再発又は難治性のCD19 陽性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）に適応を持つキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T細胞）療法「キムリア点滴静注」です。
日本では2019年に発売されてます。
キムリアの薬価
1患者あたり3349万3407円。
このキムリアも、単回投与で完結になります。
が、投与までにけっこうイロイロな工程があるみたい。
ってか、このキムリアって医薬品の作用機序？発想？？すごくないですか？？
<医療機関での白血球アフェレーシス~製造施設への輸送>
1 .白血球アフェレーシス
十分量のTリンパ球を含む非動員末梢血単核球を採取する。
2 .白血球アフェレーシス産物の凍結保存
採取後速やかに白血球アフェレーシス産物を調製し、液体窒素気相下で凍結保存する。
3 .白血球アフェレーシス産物の輸送
凍結保存した白血球アフェレーシス産物を、梱包して本品製造施設へ輸送する。
<医療機関での受入れ~投与>
4 .本品の受領及び保存
凍結した状態で本品を受領し、使用直前まで液体窒素気相下で凍結保存する。
5 .投与前の前処置
本品の投与予定日前の 1 週間以内の末梢血白血球数が 1,000/μLを超える場合、本品投与の 2 日前までに以下のリンパ球除去化学療法を前処置として行う。前処置の化 学療法の特性や患者の状態を考慮の上、前処置から本品 投与までに必要な間隔を設定する。※以下省略※
6 .本品の投与
投与直前に本品を解凍し、適応症に応じて下記のとおり単回静脈内投与する。
※以下省略※
白血球が本品製造施設に到着してから、本品が出てくる。
ようは、患者さんの白血球を製造施設で改良して医薬品にして患者さん本人にもどす、てことよね？？ヤバっ。全く知らなかった発想です。
ちなみに、このキムリアもノバルティスさんの商品。
使用法のCAR-T細胞療法も、ノバルティス社が開発したがん免疫細胞療法。
うーむ。ノバルティスさん。スゴスギル。
しかし、ゾルゲンスマの前ではなんだか高額なのがかすんじゃうよね。
厚労省によると、キムリアによる治療を提供しうる施設は全国で170施設程度あるとか。ただノバルティスさんが開いたセミナーで、発売当初の治療提供施設を数施設に絞る考えとのこと。
今回はこんな感じーー！
以前血友病治療薬について書いたことあるのですが、血友病のお薬もなかなかの高額です。
→ https://shg11710blog.com/血友病について②/
ではではーーしぐでしたっ
コメント
[…] […]