薬剤師のしぐです。
今回は血友病についての後半！診断と治療についてですね〜
1回目についてはこちら → https://shg11710blog.com/血友病について①
すごく高額なヘムライブラ。院外処方してる病院も少ないと思いますが、処方箋を受けるのであればその薬局さんの売上に大きく影響を与える高額医薬品なのです。では早速〜
血友病の診断
血友病を診断する際には、血液検査で血液の固まる力（凝固能）を調べることが大切です。まず、凝固検査により、血液の固まる機能がどの程度かを調べます。
その後、止血のために必要な複数の凝固因子のうち、どの因子が不足しているかを特殊な検査により特定します。
また、血友病は遺伝する例も多いことから、DNA検査を実施する必要があります。ご家族のなかに血友病の患者さんがいらっしゃる場合は、問診時に伝えることも重要です。
血友病の治療方法
血友病は「20歳までは生きられない病気」とも言われてきました。けれども現在では、医療の発展によって、健常者とほとんど変わらない寿命を全うすることも可能となっています。
血友病では、原則として、不足している凝固因子を点滴から補充する治療が行われます。血友病Aについてはデスモプレシンという点鼻薬を使って治療することもあります。
ただし、患者さんのなかには、補充療法をおこなっても免疫系によって壊されてしまい、なかなか凝固因子が補充できない方もいます。しかし近年、血友病の治療薬の研究開発が進展しています。
たとえば、治療効果がより長く続く凝固因子の製剤の販売や、免疫系による破壊を受けにくい抗体製剤の研究が進みつつあるなど、治療の進歩が期待されます。
不足している凝固因子を人為的に足してあげることで、止血効果が生まれます。出血時に注射するだけでなく、運動会などのように出血が予想される時に事前に注射する予備的補充療法、更に将来の血友病性関節症を避けるために数日毎の一定間隔で注射をする定期補充療法といった治療法も行われています。
今では血友病Aでは8割、Bでは9割の患者が定期補充療法を行なっている。と言われています。
補充療法に使われる血液凝固因子製剤には、大きく分けて血漿由来製剤と遺伝子組み換え製剤の2種類があります。
日本では血漿由来製剤は、献血で集められた血液の血漿を原料として国内で製造されていますが、遺伝子組換え製剤は全て輸入されています。
遺伝子組換え製剤は、人の凝固因子遺伝子を組み込んだ培養細胞を使って、培養液中に分泌された凝固因子を精製して作ります。
○第Ⅷ因子：1単位/kgで、凝固活性を2％上げる。半減期は8～10時間。
○第Ⅸ因子：1単位/kgで、凝固活性を1％上げる。半減期は18～24時間。
血友病の治療には、血液凝固第Ⅷ（Ⅸ）因子製剤の補充療法が用いられますが、20％～30％（血液凝固第Ⅸ因子製剤では数%）の患者さんでは第Ⅷ（Ⅸ）因子を外来異物と認識し、これに対する抗体を作ります。
この抗体は、輸注された第Ⅷ（Ⅸ）因子とくっつき、その働きを阻害することからインヒビター（阻害因子）と呼ばれています。
インヒビターは投与開始から10～20日以内に発生することが多い。どうして一部の患者さんにのみインヒビターができるのか、詳しい理由は未だ解明されておりません。
インヒビターは補充療法が無効になることから、現在の血友病治療に残された最大の問題となっています。血友病Aのインヒビター発現症例にはヘムライブラがあるが、血友病Bのインヒビター発現症例には有効な薬はないようです、、、。
●ヘムライブラ：第Ⅷ因子機能代替製剤。半減期29日。1週間隔で皮下注。
50kg患者で開始4回は150mg/回（155万）、維持量は90mg /回（100万）1回打つだけで、APTTがとんでもなく改善する！すごく重症患者でも、ヘムライブラ単剤で出血０にまで持っていくことができる。
欠点は、痛み。
リドカインテープ使用で、10の痛みを3にまで抑えることができる。ヘムライブラを使用してる患者が抜歯等で出血するようなときは、イロテクトで止血する。
検査値
乳幼児の出血性疾患で血小板数が正常、プロトロンビン時間（PT）正常、活性化部分トロンボプラスチン時間（APTT）延長を認めるときは血友病が疑われます。血友病の場合には、PTは正常ですが、APTTが単独で延長します。
次いで凝固因子活性測定で第VIII因子（FVIII）あるいは第IX因子（FIX）が低下すると、血友病と診断されます。この検査は、院内検査を実施している施設では数時間で、専門検査会社に依頼する施設では結果が出るまで約1週間かかります。
また、FVIII製剤投与の効果が減少するインヒビターの有無についての検査も実施します。インヒビターが検出されると使用される血液製剤が異なるため、インヒビターの発見はとても重要です。さらに血友病専門施設の中には、FVIIIあるいはFIX遺伝子検査を実施することで詳細な解析や、インヒビター発生のリスクの評価が可能となります。重要なのは、APTTが単独で延長すること！
治療薬についてはまだ他にもあるのですが、ボリュームありすぎるのでとりあえず今回はこれでおしまいにします、、、。１番重要なヘムライブラについては書けたので。また書く機会があれば〜細かい治療薬も書きます！！
ではではーーしぐでしたっ
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